2018年11月26日，人類史上首款與腫瘤類型無關的的“廣譜”抗癌藥，在美國FDA正式上市，治愈率高達75%。

　　這款抗癌新藥名為Vitrakvi，根據FDA官網及相關披露，其基本情況如下：

　　我們不難發(fā)現，Vitrakvi可以針對任何一種實體瘤，唯一的條件就是：該實體瘤攜帶NTRK基因融合。

　　所謂NTRK基因融合，是指編碼TRK的基因NTRK在罕見的情況下，與其他基因融合，從而導致了分管腫瘤生長的原肌球蛋白受體激酶不受控制，促進腫瘤的生長。

　　事實上，據Vitrakvi臨床研究的全球首席研究員David Hyman表示，NTRK基因融合是一種罕見的癌癥驅動因素，而Vitrakvi正是針對這種驅動因素才被研發(fā)。

　　盡管NTRK融合這種基因異常改變的發(fā)生幾率小之又小，Vitrakvi也獲批“孤兒藥”，但毫無疑問，這款成效高達75%的抗癌藥，為攜帶NTRK基因融合的實體瘤患者帶來了更多希望。它在全人類醫(yī)療進步的推動上所達到的成就，不會因為患者人群規(guī)模而改變。

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　　Vitrakvi在美國上市，國內也為之沸騰——這項人類醫(yī)療史的又一創(chuàng)舉，如何惠及國人?

　　新藥的研發(fā)與獲批上市，在帶來生的希望的同時，也引發(fā)了更多思考：

　　1、Vitrakvi引入國內了嗎?

　　2、什么樣的經濟條件能夠承擔Vitrakvi在國內的價格?

Vitrakvi的國內引入情況

　　目前，我國尚未引入Vitrakvi，并且，要想將Vitrakvi引入國內，需要經過CFDA(國家食品藥品監(jiān)督管理總局)一整套的審批流程。

　　我們先假設Vitrakvi符合我國《藥品生產質量管理規(guī)范》，那么，根據《藥品注冊管理辦法》第四十五條的規(guī)定，Vitrakvi屬于已在國外獲準上市的生物制劑，因此無需經過特殊審批流程，只需要進行進口藥品申請。

　　我國現行有效的進口藥品申請流程圖大致如下：

　　不難發(fā)現，我國進口藥品申請過程相當繁瑣：除了組織檢驗、完成檢驗與專家技術審查三個部分規(guī)定了流程時限以外，其余流程均未設置時限;在必要時，注冊申請人需要提供許多補充資料與其他證明;盡管在上市國外時已經歷過相當多的試驗，但國內對此并不認可，重復試驗只能將整個申請周期拉得更長。

　　我們不妨將國內已經獲批上市的進口藥物做一些對比。

　　今年7月，PD-1 抑制劑藥物帕博利珠單抗獲得CFDA審批，從正式受理到審批全程不超過六個月，創(chuàng)下中國進口抗腫瘤生物制劑最快審批記錄。

　　相反，去年獲批的宮頸癌疫苗(HPV)則足足等待了十一年。2006年就在美國上市的HPV經過重重審批流程，于2017年通過了二價疫苗的審批。盡管在二價通過審批之后，四價與九價的審批速度極快，但這十一年的等待也已相當漫長。

　　因此，關于Vitrakvi的國內引入情況是很難預估的。進口生物制劑要引入國內，從長到短的流程實例都存在過，參考價值相當低微。但我們可以相信的是，這款在美國已經上市的新抗癌藥，想要真正在中國本土惠及國人，仍有一段路要走。

　　圖片來源：攝圖網

Vitrakvi的國內價格情況

　　另一個令人關心的問題，就是Vitrakvi在國內的價格。

　　前段時間紅極一時的《我不是藥神》一語道破了“天價進口藥”的現狀。一旦真正引入中國，Vitrakvi作為進口生物制劑，是否也會躋身天價行列?

　　光是在美國，Vitrakvi也價格不菲。

　　根據價格披露，成人膠囊30天用量的批發(fā)價格為32,800美元，兒童口服液配方則每月11,000美元起價，按患處表面積計算。針對Vitrakvi的價位，美國的大多數家庭是無法承擔的。

　　我們再說回國內：國內幾乎所有的進口藥都呈現價格高飛的狀況。

　　以格列衛(wèi)(甲磺酸伊馬替尼片)為例。格列衛(wèi)是白血病患者的救命藥，也可以用于治療無法切除或發(fā)生轉移的惡性胃腸道間質腫瘤。同樣的藥品，在不同國家和地區(qū)的售價卻有天壤之別：

　　我國國內審批流程本身十分復雜，國外已進行過的臨床實驗在國內并不被接受，反復進行臨床實驗毫無疑問意味著成本的上升。

　　類似于Vitrakvi這種罕見病進口藥物，我們不妨參考一下美而贊(注射用阿糖苷酶α)。

　　美而贊是龐貝病的治療藥物，在研發(fā)美而贊、進行研發(fā)臨床時，為了招募到足夠數量、符合要求的患者，賽諾菲健贊公司大費周章，獲批前花在研發(fā)上的費用已超過5億。同樣身為孤兒病，像Vitrakvi的臨床實驗，如需募集志愿患者，也絕非易事。

　　盡管根據《關于2018年關稅調整方案的通知》，自2018年5月1日起，我國實際進口的抗癌藥已經實現了零關稅，但在申請審批上的時間成本與經濟成本仍是巨額的。另外，是否將Vitrakvi納入醫(yī)保，這種罕見病癥的治療藥醫(yī)院是否愿意儲存，都是待解決的現實問題。

面對Vitrakvi，如何是好

　　其實在興奮之余，相信每個人都很明白：至少在現在，Vitrakvi于中國大陸的所有人而言，仍只不過是一個觸摸不到的空中樓閣。我們因它為全人類的生命帶來新希望而感到欣喜，也因Vitrakvi暫時無法在中國大陸本土惠及國人而惋惜。

　　Vitrakvi屬于進口藥物，我們無法把握它的審批周期，也并不能決定他的市場價格，甚至說Vitrakvi能否納入醫(yī)保仍然是一個未知數，但這并不意味著這項新成果國人無法享受。

　　對于符合適用條件，即攜帶NTRK基因融合實體瘤患者而言，由于在Vitrakvi國內暫未上市，如果想要使用這款新藥，最好的辦法就是赴美治療。

　　需要注意的是，赴美治療意味著高昂的費用。但如果提前購置過保險，則有對應的保險產品可以分擔相關費用。比如招商信諾的醇享人生個人高端醫(yī)療保險，屬于不限醫(yī)保范圍的高端醫(yī)療，涵蓋全球150萬家簽約直付醫(yī)療機構資源，能夠最大程度減輕患者家庭出國、出境治療的經濟壓力。如果并沒有購置保險，這個經濟壓力是大多數患者家庭很難承擔的。

　　除此之外，拜耳公司表示將在制定詳細保險計劃后為患者承擔費用、免費提供Vitrakvi。并且，如果患者無法負擔Vitrakvi，拜耳公司資助的慈善機構將會為患者買單。拜耳公司甚至作出了3個月無效全額退款的承諾。對于美國患者而言，拜耳公司的承諾與聲明能夠為他們極大減輕經濟負擔。不過，拜耳公司的這種承諾對國外患者是否有效仍然有待解釋。

　　因此，對于未患相應癌癥的人群而言，應當未雨綢繆，提前為自己選購能夠分攤經濟壓力的對應保險產品，最大程度地減少自身可能面臨的損失。

　　當然，最重要的也并非是保險的選購或是經濟壓力的承擔，而是在日常生活中養(yǎng)成良好的生活習慣、正常飲食作息，盡量避免讓疾病找上自己。

　　畢竟，健康的身體和良好的體魄，才是我們每一個人想要的。